Новый препарат может вылечить ВИЧ всего за одну инъекцию
Группа специалистов из Тель-Авивского университета разработала лекарство от ВИЧ. Оно предполагает генетическую модификацию иммунных клеток в организме пациента, которые вырабатывают необходимые антитела; этот инновационный подход, основанный на инструменте CRISPR-Cas9, позволяет вылечить ВИЧ-инфицированных людей с помощью одной инъекции.
Сегодня ВИЧ-инфекция относительно хорошо поддается лечению. Антивирусные препараты, предоставляемые пациенту, значительно снижают размножение вируса и позволяют иммунной системе продолжать функционировать. Однако такой подход не позволяет полностью уничтожить вирус, который остается латентным в организме. Это означает необходимость пожизненного лечения, которое сопровождается побочными эффектами, включая повышенный сердечно-сосудистый риск, дисфункцию почек и печени и остеопороз.
Кроме того, некоторые антиретровирусные препараты вызывают вредные лекарственные взаимодействия (например, с антибиотиками и контрацептивами). Поэтому исследователи активно работают над созданием лекарства. Это позволит излечить пациентов навсегда, чтобы они могли вернуться к абсолютно нормальной жизни. Лаборатория доктора Базеля в Тель-Авивском университете может пойти по этому пути. Он и его команда разработали метод генной терапии с использованием В-лимфоцитов in vivo.
В-клетки — это тип циркулирующих белых кровяных клеток, которые вырабатывают антитела, способные специфически обнаруживать и нейтрализовать патогены. Они образуются в костном мозге и мигрируют по системе кровообращения и лимфатической системе, достигая всех частей тела.
Некоторые исследования уже показали, что трансплантация ex vivo in vivo очень эффективна против некоторых заболеваний, включая ВИЧ-инфекцию, благодаря широкому выбору измененных и нейтрализующих антител, и команда Барзеля уже успешно протестировала этот метод. Однако, как отмечают исследователи в своем исследовании, клиническое использование этого подхода требует специализированных медицинских центров, технически сложных протоколов и, прежде всего, идеальной совместимости донорских клеток и реципиентов.
Читайте также: Новая медная поверхность убивает бактерии всего за две минуты
Исследователи разработали новую нанопористую медную поверхность, которая может убивать бактерии всего за две минуты. В конечном итоге, эта новая..
Таким образом, Барзель и его коллеги пришли к идее прямой внутриклеточной модификации in vivo в организме пациента. Их подход был основан на инструменте редактирования генов CRISP R-CAS9, и исследователи использовали два вектора virus 1 — один с Staphylococcus aureus CAS9 (SASAS9), а другой с нейтрализующим антителом 3BNC117. Эти векторы были модифицированы таким образом, чтобы быть безвредными для организма, но могли вводить гены, кодирующие антитела против сук, в B-клетки.
Лечение было протестировано на мышах. У всех мышей, которым антитела вводились внутривенно в кровь, наблюдался высокий уровень необходимых антител. Команда сообщила о нейтрализующих титрах около 6,8 мкг/мл. Лечение может быть применено и к другим инфекциям.
В заявлении Барзеля говорится. Как упоминалось выше, гены были отредактированы с помощью системы CRISPR-CAS9. Это позволяет разделять ДНК в очень точных точках генома любой клетки.
Cas9, полученный из золотистого стафилококка, представляет собой бактериальный белок с противовирусными свойствами, который может разрезать вирусную ДНК на определенные последовательности и нейтрализовать их.Разработанная Эммануэлем Шарпантье и Дженнифер Дудна, CRISPR-CAS9 Технология CRISPR-CAS9 широко используется сегодня для выключения нежелательных генов или, наоборот, для восстановления или вставки генов.
В данном случае исследователи использовали способность CRISPR-CAS9 не только направлять внедрение генов в нужное место, но и способность вирусного вектора доставлять соответствующие гены в клетки-мишени. Это позволило им генетически модифицировать их в естественных условиях. Команда также представила «минимум» «целевых» клеток. Когда модифицированные В-клетки сталкиваются с вирусом, они стимулируются к делению, чтобы лучше бороться. Более того, если вирус меняется, то меняются и В-клетки. Таким образом, мы создали первый препарат, который может развиваться в организме», — добавляет д-р Барзель.
Таким образом, инжиниринг in vivo для разработки терапевтических антител представляется безопасным, мощным и масштабируемым методом. Его можно использовать как для лечения инфекционных, так и неинфекционных заболеваний, таких как рак и аутоиммунные заболевания; эта инновационная терапия, уничтожающая вирус с помощью одной инъекции, может значительно улучшить качество жизни людей, зараженных ВИЧ. Исследователи надеются разработать лекарство от СПИДа в ближайшие годы.
